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2款基因疗法均已在欧盟获批,均为一次性基因疗法,可解决疾病的根本遗传病因。

2022-01-19

韦德亚洲备用网官网面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

韦德亚洲备用网官网  在电影《普罗米修斯》中,亿万富翁维兰德耗费巨资,不惜代价找到创造地球生命的“工程师”,只为寻求长生之钥,讽刺的是,他也因此而死。现实世界中,从古至今,人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来,随着人类基因组计划的完成,越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老,人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日,Rejuvenatio

2022-01-06

M2丙酮酸激酶(PKM2)亚型在大多数癌症中表达上调,并在Warburg效应的调节中起着关键作用,Warburg效应的特点是能量代谢更倾向于有氧糖酵解而不是氧化磷酸化。PKM2是PKM基因的选择性剪接异构体,是潜在的治疗靶点。

2021-12-30

韦德亚洲备用网官网  近年来,基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹,作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法,基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV(AAV1、AAV2、AAV3……),一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中,基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药,这种给药方式对外科专业知识和技能

2021-12-28

韦德亚洲备用网官网Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法。

2021-12-18

近期,顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果,首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏,是临床上最常见的血友病类型,约占总患病人数的80%-85%,全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病

2021-12-05

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究成功利用DNA编辑系统—CRISPR改变了生活在哺乳动物肠道中细菌的基因组,这一进展或代表了科学家们理解微生物组的研究进展,最终有望帮助开发治疗肠道相关疾病的新型疗法。

2021-11-29

韦德亚洲备用网官网面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24
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